Nouveaux médicaments qui pourraient être approuvés par la FDA américaine en décembre
Ingrédient actif : Lérodalcibep
Indications : hyperlipidémie primaire, maladie cardiovasculaire athéroscléreuse (ASCVD)
Nom de l’entreprise : LIB Therapeutics
Le lérodalcibep est un inhibiteur ciblé par PCSK9 avec une stabilité à long terme-à température ambiante. Son développement vise à fournir aux patients un plan de traitement par injection sous-cutanée plus pratique, mensuel et auto-cutané. En termes de type moléculaire, Lerodalcibep est une petite protéine de liaison (SBP) et son domaine de liaison ciblé PCSK9 est un peptide modifié qui peut se lier à la protéine PCSK9 humaine avec une affinité élevée au niveau sous-nanomolaire. De plus, en fusionnant avec l'albumine sérique humaine (HSA), le lérodalcibep prolonge considérablement sa demi-vie plasmatique-, atteignant 12 à 15 jours.
Ingrédient actif : Étripamil
Indication : Tachycardie paroxystique supraventriculaire (PSVT)
Nom de l’entreprise : Milestone Pharmaceuticals
L'étripamil est un inhibiteur calcique (CCB) de type non dihydropyridine L- à action rapide développé par Milestone Pharmaceuticals pour le traitement de la PSVT et d'autres arythmies. En tant que spray nasal, le spray nasal d'étripamil peut être administré par les patients eux-mêmes à tout moment et en tout lieu, ce qui devrait transférer les méthodes de traitement actuellement disponibles en cas d'urgence à domicile et fournir des méthodes de traitement plus rapides aux patients. En mai 2021, Jixing Pharmaceutical a conclu un accord de licence et de coopération exclusif avec Milestone, obtenant les droits exclusifs pour développer et commercialiser l'étrapamil dans la Grande Chine.
Ingrédient actif : Reproxalap
Indication : Sécheresse oculaire (DED)
Nom de l’entreprise : AbbVie, Aldeyra Therapeutics
Le Reproxalap est un inhibiteur actif d'aldéhyde à petite molécule en cours de développement. La teneur en aldéhydes actifs peut augmenter lors d'une inflammation oculaire ou systémique, provoquant une inflammation oculaire, une diminution de la sécrétion lacrymale, une rougeur des yeux et des modifications de la composition lipidique des larmes. De nombreux patients atteints du syndrome de l'œil sec présentent des taux élevés d'aldéhydes actifs.
Ingrédient actif : Dépémokimab
Indications : Asthme éosinophile, sinusite chronique avec polypes nasaux
Nom de l'entreprise : GSK
Le depemokimab est un produit biologique à action ultra prolongée en cours de développement ciblant l'interleukine-5 (IL-5). Le dépémokimab peut se lier à l'IL-5 avec une affinité élevée et est administré tous les six mois pour traiter les patients asthmatiques sévères. L'IL-5 est une cytokine clé dans l'inflammation de type 2. Plus de 80 % des patients asthmatiques sévères sont causés par une inflammation de type 2, avec des taux élevés d’éosinophiles et une détérioration imprévisible de l’état.
Ingrédient actif : Narsoplimab
Indication : Maladie microvasculaire thrombotique associée à la transplantation de cellules souches hématopoïétiques (TA-TMA)
Nom de l’entreprise : Omros
Le narsoplimab (également connu sous le nom d'OMS721) est un anticorps monoclonal entièrement humain ciblant MASP-2, qui agit comme une enzyme effectrice dans la voie des lectines du complément et est une cible protéique pro-inflammable innovante. Il convient de noter qu’il a été démontré que l’inhibition de MASP-2 préserve la fonction complète de la voie d’activation classique du complément dépendante des anticorps, qui est un élément clé de la réponse immunitaire acquise. La FDA a accordé au TA-TMA la désignation de thérapie révolutionnaire et le statut de médicament orphelin. L'Agence européenne des médicaments (EMA) a également approuvé sa qualification de médicament orphelin pour le traitement par transplantation de cellules souches hématopoïétiques.
Ingrédient actif : Aficamten
Indication : Cardiomyopathie hypertrophique obstructive (CMH)
Nom de l’entreprise : Cytocinétique
Aficamten est un inhibiteur sélectif de myosine cardiaque à petites molécules, en cours de développement et potentiellement « le meilleur de sa catégorie ». Aficamten vise à réduire le nombre de ponts de liaison actifs actifs entre l'actine et la myosine dans chaque cycle cardiaque, inhibant ainsi les contractions myocardiques excessives associées à l'HCM. Dans les modèles précliniques, l'aficamten réduit la contractilité du myocarde en se liant directement à un site de liaison conformationnelle sélectif unique sur la myosine cardiaque, empêchant ainsi la myosine d'entrer dans un état producteur de force. Aficamten a obtenu la reconnaissance thérapeutique révolutionnaire de la FDA américaine et de la China National Medical Products Administration (NMPA) pour le traitement de l'HCM obstructive symptomatique.
Ingrédient actif : Relacorilant
Indication : Hypercortisolisme endogène (syndrome de Cushing)
Nom de l’entreprise : Corcept Therapeutics
Relacorilant est un antagoniste sélectif des récepteurs des glucocorticoïdes (GR) oral, potentiellement « premier de sa classe », qui régule l'activité du cortisol en se liant aux GR plutôt qu'à d'autres récepteurs hormonaux dans le corps. Cette thérapie a obtenu le statut de médicament orphelin par la FDA et la Commission européenne pour le traitement de l'hypercortisolisme, et a obtenu le statut de médicament orphelin par la Commission européenne pour le traitement du cancer de l'ovaire.
Ingrédient actif : Zoliflodacine
Indication : Gonorrhée simple
Nom de l’entreprise : Innoviva Specialty Therapeutics
La zoliflodacine est un antibiotique oral potentiel de type spiropyrimidinethione « premier de sa classe » doté d'un mécanisme d'action unique. Il peut inhiber une enzyme bactérienne clé appelée topoisomérase de type II, qui est cruciale pour la fonction et la reproduction bactérienne. Des études in vitro antérieures ont montré qu'il est actif contre les souches multirésistantes de Neisseria gonorrhoeae, y compris les souches résistantes à la ceftriaxone et à l'azithromycine, et qu'il ne développe pas de résistance croisée avec d'autres antibiotiques.
