La maladie aiguë du greffon contre l'hôte réfractaire aux stéroïdes est une complication grave et potentiellement mortelle qui survient généralement après une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (allo HSCT). Dans allo HSCT, les patients reçoivent des cellules souches hématopoïétiques de donneurs sains pour remplacer leurs propres cellules souches et générer de nouvelles cellules sanguines. Cette thérapie est généralement utilisée pour traiter certains types de cancers du sang, de troubles sanguins ou de maladies du système immunitaire.
Ryoncil est un type de cellule stromale mésenchymateuse générée à partir de la moelle osseuse allogénique, qui régule la réponse inflammatoire médiée par les lymphocytes T en inhibant la prolifération des lymphocytes T et en régulant négativement la production de cytokines et d'interférons pro-inflammatoires. L'innocuité et l'efficacité de Ryoncil ont été validées dans une étude multicentrique à un seul bras impliquant 54 patients pédiatriques atteints de SR aGVHD qui ont subi une allo HSCT. Les participants à l’étude ont reçu une perfusion intraveineuse de Ryoncil deux fois par semaine pendant quatre semaines au total.
La base principale de l'efficacité est le taux de rémission et la durée de la rémission 28 jours après le début du traitement. Les résultats ont montré que 16 participants (30 %) ont obtenu une rémission complète après 28 jours de traitement par Ryoncil, tandis que 22 participants (41 %) ont obtenu une rémission partielle.
Les effets indésirables les plus courants de Ryoncil comprennent l'infection, la fièvre, les saignements, l'œdème, les douleurs abdominales et l'hypertension. De plus, des complications telles que des réactions d'hypersensibilité, des réactions aiguës à la perfusion, la transmission de maladies infectieuses et la formation de tissus ectopiques peuvent survenir après le traitement.
