Ingrédients actifs : Tabelecleucel(tab-cel)
Indication : Maladie lymphoproliférative post-greffe (PTLD) avec positivité pour le virus d'Epstein Barr (EBV)
Dénomination sociale : Atara Biotherapeutics
Tab cel est une immunothérapie allogénique à cellules T spécifiques de l'EBV de type « spot », visant à cibler et à éliminer les cellules infectées par l'EBV. Tab cel a reçu la désignation de thérapie révolutionnaire par la FDA américaine pour le traitement des PTLD positives pour l'EBV résistantes au rituximab. En novembre 2023, les Laboratoires Pierre Fabre et Atara Biotherapeutics ont conclu un accord de coopération et les Laboratoires Pierre Fabre ont acquis les droits mondiaux de développement et de commercialisation du comprimé.
Principes actifs : Élamiprétide
Indication : Syndrome de Barth
raison sociale : Stealth Biotherapeutics
L'élamiprétide est un composé peptidique qui peut facilement pénétrer dans la membrane cellulaire, cibler la membrane mitochondriale interne et se lier de manière réversible à la cardiolipine. Il a été observé dans des études précliniques ou cliniques que cette thérapie peut augmenter la respiration mitochondriale, améliorer le fonctionnement de la chaîne de distribution d'électrons et la génération d'ATP, et réduire la formation d'espèces réactives de l'oxygène (ROS) pathogènes. Il a été démontré que cette liaison à l'élamiprétide et à la cardiolipine normalise la structure de la membrane interne des mitochondries, améliorant ainsi la fonction mitochondriale.
Principes actifs : Suzétrigine
Indication : Douleur aiguë
raison sociale : Vertex Pharmaceuticals
La suzétrigine est un inhibiteur oral sélectif de NaV1.8 qui présente une sélectivité élevée envers NaV1.8 par rapport aux autres canaux ioniques NaV. NaV1.8 est un canal sodique voltage-dépendant qui joue un rôle essentiel dans la transduction du signal de douleur dans le système nerveux périphérique. Il s’agit d’une cible de traitement de la douleur génétiquement validée. La stratégie de Vertex consiste à développer de nouveaux types de médicaments en inhibant sélectivement NaV1.8. Par rapport aux médicaments opioïdes, ils peuvent avoir de meilleurs effets analgésiques tout en évitant les effets secondaires tels que la dépendance.
