Récemment, Corcept Therapeutics a soumis une demande de nouveau médicament (NDA) à la FDA américaine pour son régulateur sélectif exclusif du cortisol, le relacorilant, destiné au traitement des patientes atteintes d'un cancer de l'ovaire résistant au platine. En outre, la NDA pour le traitement de l'hypercortisolisme endogène (également connu sous le nom de syndrome de Cushing) à l'aide d'un relaxant est actuellement en cours d'examen par la FDA. Il convient de mentionner que cette thérapie a été sélectionnée par les médias industriels d'évaluation comme l'une des thérapies potentielles de poids lourd pour 2025.
La demande de nouveau médicament repose principalement sur les données positives de l’essai critique de phase 3 ROSELLA et de l’essai de phase 2. Dans ces essais, les patientes atteintes d'un cancer de l'ovaire résistant au platine traitées par un relaxant en association avec l'albumine paclitaxel avaient une meilleure survie sans progression (SSP) et une meilleure survie globale (SG) que celles traitées par l'albumine paclitaxel seule, et les patientes n'avaient pas besoin de dépistage de biomarqueurs.
L'analyse montre que l'essai ROSELLA a atteint son critère d'évaluation principal : - amélioration significative de la survie sans progression, telle qu'évaluée par une revue centrale indépendante en aveugle (BICR). Par rapport à la monothérapie, la thérapie combinée de relaxant et d'albumine paclitaxel a réduit le risque de progression de la maladie de 30 % (rapport de risque : 0,70 ; p=0.0076). La SSP médiane-BICR des patients du groupe de thérapie combinée Relacorilant a été prolongée à 6,5 mois, tandis que celle des patients traités par albumine paclitaxel en monothérapie était de 5,5 mois. De plus, les résultats de PFS évalués par les chercheurs étaient cohérents avec PFS-BICR, avec un rapport de risque de 0,71 (p=0.0030).
Dans l'analyse à moyen terme de la survie globale, l'ajout de relaxants a réduit le risque de décès des patients de 31 % et a considérablement prolongé leur vie. La SG médiane du groupe de thérapie combinée Relacorilant était de 16,0 mois, tandis que celle du groupe de monothérapie à l'albumine paclitaxel était de 11,5 mois (rapport de risque : 0,69 ; p=0.0121). Cet effet thérapeutique se reflète dans tous les sous-groupes cliniquement pertinents, y compris les patients de mauvais pronostic.
Relacorilant est un antagoniste sélectif des récepteurs des glucocorticoïdes (GR) oral, potentiellement « premier de sa classe », qui régule l'activité du cortisol en se liant aux GR plutôt qu'à d'autres récepteurs hormonaux dans le corps. Corcept Therapeutics développe un relaxant pour le cancer de l'ovaire et diverses autres maladies graves, notamment l'hypercortisolisme endogène et le cancer de la prostate.
